视网膜变性有希望了

小扇子

楼主 小扇子说：
【患者招募】RPE65基因突变遗传性视网膜变性基因治疗新药临床试验 上海市一眼科 尊敬的患者朋友及家属、尊敬的各位眼科同仁：您好！ 国家眼部疾病临床研究中心-上海交通大学附属第一人民医院眼科正在进行一项临床试验“在RPE65双等位基因突变相关遗传性视网膜变性（IRD）患者中评价 rAAV2-RPE65 基因治疗制剂（LX101）安全性和有效性的多中心、多阶段临床研究”，研究已获得中国国家药品监督管理局的新药临床试验申请许可（批准号2022LP00650）和上海交通大学附属第一人民医院伦理委员会审核批准（伦审2022-017），即将于2022年6月正式开展新药临床试验，由我国著名眼底病专家许迅教授和魏文斌教授担任研究负责人，目前正在进行受试者招募。 试验背景介绍 本次试验的研究药物LX101是朗信生物旗下上海朗昇生物科技有限公司，自主研发的中国第一款针对RPE65的基因治疗药物。 该药物通过腺相关病毒2（AAV2）携带正常RPE65基因，能特异识别并转染病变的视网膜色素上皮细胞，并在细胞内持续表达患者缺少的RPE65蛋白，恢复正常视循环，达到提升视功能的治疗目的。前期朗信生物通过大量的临床前实验获得了充分安全性和有效性数据。 于2021年6月，经科学和药物安全委员会和伦理委员会批准以及国家科技部人类遗传资源管理办公室登记备案，在上海交通大学附属第一人民医院成功开展了LX101探索性IIT临床研究，共入组6例患者，目前这项研究仍在进行中，受试者最长随访时间已超300天，显示出该药物具良好的安全性和改善视功能优势，其中一名儿童患者视力提升最高可达ETDRS视力表37个字母。 本研究得到的严谨临床安全性数据和初步有效性数据，作为申请主要附件内容得到国家药品监督管理局的认可，批准开展新药临床试验。未来也将在北京同仁医院等多家中心陆续开展临床试验。 参加条件 本着自愿参加的原则，招募受试者参加本研究。参加本研究的主要条件: 1. 诊断为RPE65基因突变相关的IRD的成人或儿童（年龄大于等于6岁） 2.基因明确诊断为 RPE65 突变型（纯合子或复合杂合子）IRD 3. 受试眼必须符合下列要求之一： 视力≤ 0.3 或者 视野≤ 20° 4.受试者和/或其监护人签署书面知情同意书，愿意遵守长期的随访方案和配套方案 报名方式 如果您符合以上主要条件且自愿参加本研究，请与我们联系。研究医生将对您进行进一步检查、以评估是否符合研究方案的所有入选和排除标准。由上海交通大学附属第一人民医院眼科和北京同仁医院眼科提供专业免费的规范化基因治疗、严密的临床护理和随访观察。 本楼

猪八戒

15楼 猪八戒说：
感谢楼主的分享，我想对楼主说，这个可能普通人实现不了吧。
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云海泛舟

14楼 云海泛舟说：
好消息，我自己是什么类型也不知道。
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飞于儿

13楼 飞于儿说：
回复 12楼 lybxf123
我也是和你说的情况一样，不知道自己是否符合条件。
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lybxf123

12楼 lybxf123说：
我都还没测试过我到底是哪种类型的，要怎么做才能去测试呢？要多少钱去哪里搞
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想想未来

11楼 想想未来说：
有65基因，还要有0.3以上的视力，这在全国能有几个人能符合这条件。

飞于儿

10楼 飞于儿说：
楼主方便的话能不能把联系方式分享上来啊？
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预知未来的我

9楼 预知未来的我说：回复8楼水仙花
水仙花你的眼睛是不是一样的毛病。
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水仙花

8楼 水仙花说：回复7楼小扇子
这是色素变性中的一个小的分类，这个r p  65，十年前就在进行临床治疗的，好像刚开始是在美国，大部分的色素变性不属于这个65
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小扇子

7楼 小扇子说：回地板猪八戒
不客气不过感觉是快了。多家都开展试验了。说明了效果的显著性。

jjyy

6楼 jjyy说：
北京协和，沈阳何氏医院也都开始了。
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预知未来的我

5楼 预知未来的我说：回复楼主小扇子
能够治疗好病人再说吧。
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猪八戒

地板 猪八戒说：
感谢楼主的分享，来个脚印。
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小扇子

板凳 小扇子说：回沙发喷子
关你屁事？滚犊子

喷子

沙发 喷子说：回 楼主小扇子说
嘿嘿，那个小珠子放在阴茎上的手术楼主去做了没有
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